本治験の目的

進行性前庭神経鞘腫を有するNF2患者さんに対して、
ペプチドワクチンを用いた免疫療法がどのくらい効果があるか（有効性）を確認するとともに、
副作用はどのようなものがあり、どの程度か（安全性）

についても確認することです。

本治験のデザイン

この治験に参加することに同意していただいた場合、「ランダム化」という方法により、1対1の確率で無作為に治験薬（ペプチドワクチン）グループとプラセボグループのどちらかのグループに決定されます。

プラセボとは、見た目は治験薬と同じですが、有効成分が含まれていないものをいいます。また、治験薬の効果等を正確に評価するため、どちらのグループに入っているのか治験担当医師にも患者さんにも分からないようになっています。使用していただくお薬の種類が分かると、治験担当医師あるいは患者さんの先入観が働き、思い込みが入るため正確なお薬の評価ができなくなるからです。このような方法は専門的には「二重盲検比較試験」といわれ、医薬品の治験では広く用いられています。

ただし、投与開始後の途中経過や最終評価を含めて

いずれかの時点で基準を満たす腫瘍の増大が認められた

場合には、そこからは必ずペプチドワクチンを投与する

「レスキュー治験」へと移行することが可能になります。

治験実施期間

2025年6月～2028年9月（予定）

なお、治験への参加については、人数が集まり次第終了となります。

対象となる患者様

本治験では、

「進行性前庭神経鞘腫を有するNF2患者で、かつ、

HLA-A*24:02を有する」方が対象となっております。

対象年齢：12歳以上79歳以下

白血球の血液型ともいわれる、HLA-A（Human Leukocyte Antigen）の型が24:02である。

以下の３つを満たす前庭神経鞘腫が、少なくとも片側にお有りである。

過去に放射線照射がされていない
約１年間の経過で腫瘍が増大傾向である
聴力の障害があるが、失われていない

など、条件がございます。
実際にスクリーニング検査を行わなければ判断できませんので、お気軽にご相談ください。

基準の詳細はこちらに記載がございます。

登録後の流れ

腋窩と鼠径部に対して皮下注射で投与します。

最初の４回は１週間ごと、
その後は４週間ごとに12回で、
合計16回（51週間）の投与です。

途中でレスキュー治験に移行した場合には、
その時点から改めて上記16回の投与を行います。

血液検査は来院時毎回必要となります。
MRI画像検査は15週、27週、39週、51週（終了時）時点で行います。
聴力検査は27週、39週、51週（終了時）時点で
行います。

治験参加時の費用

本治験の治験薬は無償で提供され、一部の検査費用については患者様の負担はありませんが、その他の医療費は、通常の保険診療扱いとなり、一般診療における医療費として患者様にご負担いただきます。

治験のために検査の種類や回数が増えて、医療費が普段よりも多くかかることもあります。

詳しくはお問い合わせください。